최초의 임상 시험에서 연구원들은 유전자 편집 도구 CRISPR을 사용하여 암과 싸우기 위해 사람들의 면역 세포의 DNA를 미세 조정했습니다.
이번 실험의 예비 데이터에 따르면이 기술은 암 환자에게 사용하기에 안전합니다.
펜실베이니아 대학의 종양학 교수 인 에드워드 스타트 마우어 (Edward Stadtmauer) 박사는“이것은 우리가이 세포들을 안전하게 유전자 편집 할 수 있다는 증거이다.
Stadtmauer는 여전히 NPR과의 인터뷰에서 "이 치료는 아직 준비가되지 않았다"고 덧붙였다. "하지만 그것은 매우 유망합니다."
펜실베니아 대학 (University of Pennsylvania)의 성명에 따르면 지금까지 3 명의 환자 만이 다발성 골수종이라고 불리는 혈액 암과 결합 조직 암 인 육종을 가진 선구 요법을 받았다. 연구자들은 세포를 안전하게 제거하고 편집하며 환자의 몸으로 되돌릴 수있었습니다. 안전성은 부작용 측면에서 측정되었으며, 저자들은 치료로 인한 심각한 부작용이 없음을 발견했습니다.
미국 암 학회 (American Cancer Society)에 따르면 이와 같은 1 상 임상 시험에는 보통 소수의 환자 만 포함됩니다. 소규모 시험은 신체가 새로운 약물에 반응하는 방식과 환자가 부작용을 경험하는지 여부를 결정하는 것을 목표로합니다. 1 상 시험은 약물이 실제로 상태를 치료하는 데 효과가 있는지에 대해서는 다루지 않습니다. CRISPR 연구에 따르면 새로운 암 치료법은 적어도 3 명에게 안전하며 앞으로 더 많은 데이터가 제공되지 않습니다.
버클리 캘리포니아 대학 (University of California, Berkeley)의 생화학자인 제니퍼 도나 (Jennifer Doudna)는 CRISPR 기술을 처음 발견하고 개발 한 NPR에 말했다. (Doudna는 현재 연구에 참여하지 않았습니다.)
CRISPR을 통해 과학자들은 세포의 유전자 코드에서 특정 DNA 조각을 잘라 내고 원하는 경우 새로운 코드를 붙여 넣을 수 있습니다. Stadtmauer와 그의 동료들은이 기술을 신체의 질병과 암 세포를 공격하는 백혈구의 한 유형 인 T 세포에 적용했습니다. 암은 T- 세포 레이더 아래로 미끄러지기 위해 몇 가지 트릭을 사용하지만, CRISPR을 사용하여 연구자들은 면역 세포가 찾기 어려운 종양을 발견하고 제거하도록 돕고 자합니다.
이 기술은 "CAR T"로 알려진 또 다른 암 치료법과 유사합니다.이 치료법은 면역 세포에 종양을 걸기위한 새로운 도구를 갖추고 있지만 CRISPR을 사용하지 않습니다.
새로운 연구에서 과학자들은 먼저 CRISPR을 사용하여 면역 세포의 DNA에서 3 개의 유전자를 nip습니다. 대학 성명에 따르면, 유전자 중 2 개는 T 세포가 종양에 제대로 결합하지 못하도록하는 세포 표면에 구조를 구축하는 지시를 포함하고있다. 세 번째 유전자는 암세포가 면역 세포 공격을 멈추기 위해 뒤집는 일종의 "오프 스위치"인 PD-1이라는 단백질에 대한 지침을 제공했습니다.
펜실베이니아 대 면역 치료학과 공동 저자 인 칼 준 (Carl June) 박사는“크리스마스 편집의 사용은 환자의 DNA를 편집하는 것이 아니라 유전자 치료의 효과를 향상시키는 데 중점을두고있다”고 밝혔다.
이러한 조정을 통해 연구진은 변형 된 바이러스를 사용하여 T 세포에 새로운 수용체를 배치 한 후 환자에게 다시 주입했습니다. 새로운 수용체는 세포가 종양을보다 효율적으로 찾아 공격하도록 도와야한다. 지금까지 편집 된 세포는 환자의 신체 내부에서 생존했으며 의도 한대로 증식하고 있다고 Stadtmauer는 AP에 말했다. 그러나 세포가 환자의 암에 치명적인 공격을 시작할지 여부는 불분명하다고 덧붙였다.
치료 2 ~ 3 개월 후, 한 환자의 암은 치료 전과 마찬가지로 계속 악화되었고 다른 환자는 안정적으로 유지되었다고 AP는보고했다. 세 번째 환자는 그녀의 반응을 평가하기에 너무 최근에 치료를 받았다. 한편 연구진은이 기술의 안전성과 암 퇴치 효능을 평가하기 위해 15 명의 환자를 추가로 모집 할 계획이다. 대학 성명에 따르면 다음 달에 플로리다 올랜도에서 열린 미국 혈액 학회 (American Society of Hematology) 회의에서 조기 안전 결과가 발표 될 예정이다.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center의 면역 학자 Michel Sadelain 박사는“우리는 CRISPR의 사용이 안전하다는 사실을 실제로 알리기 위해 더 많은 환자와 더 긴 후속 조치를 원할 것입니다. 요크는 NPR에 말했다. "지금까지는 훌륭했지만 여전히 초기입니다."
이 연구는 생명 공학 회사 인 Tmunity Therapeutics가 부분적으로 자금을 지원했습니다. AP에 따르면 일부 연구 저자들과 펜실베이니아 대학교 (University of Pennsylvania)는이 회사에 재정적 지분을 가지고 있다고 AP는 밝혔다.
