중국의 과학자들은 CRISPR 유전자 편집 기술을 사용하여 HIV 환자를 치료했지만 새로운 연구에 따르면 환자를 치료하지는 못했습니다.
베이징 뉴 잉글랜드 의학 저널 (New England Journal of Medicine)에 오늘 발표 된이 연구 (9.
치료가 환자의 HIV 감염을 통제하지는 않았지만 치료법은 안전 해 보였습니다. 연구자들은 의도하지 않은 유전자 변형을 발견하지 못했습니다.
전문가들은이 연구가 연구자들이 DNA를 정밀하게 편집 할 수있는 도구 인 CRISPR을 사용하여 HIV 환자에게 도움을 줄 수있는 중요한 첫 단계라고 평가했다.
볼티모어에있는 존스 홉킨스 보건 보안 센터 (Johns Hopkins Center of Health Security)의 전염병 전문의이자 선임 학자 인 Amesh Adalja 박사는“환자들에 대해 매우 혁신적인 실험을했으며 안전했다”고 말했다. "성공으로 여겨 져야한다."
이 새로운 연구는 CRISPR을 사용하여 쌍둥이 아기의 게놈을 HIV에 저항성으로 만들기 위해 시도한 중국 과학자의 관련이없는 논란이되는 사례와는 매우 다릅니다. 이 경우, 중국 과학자는 배아의 DNA를 편집했고,이 유전자 변경은 다음 세대로 넘어갈 수 있습니다. 새로운 연구에서, DNA 편집은 성체 세포에서 이루어졌으며, 이는 그것들을 전달할 수 없음을 의미합니다.
이 연구는 혈액 암의 일종 인 백혈병을 앓고있는 HIV 환자 한 명을 대상으로했습니다. 결과적으로 환자는 골수 이식이 필요했습니다. 따라서 연구자들은이 기회를 이용하여 세포를 환자에게 이식하기 전에 공여자로부터 골수 줄기 세포의 DNA를 편집 할 수있었습니다.
구체적으로, 연구원들은 CRISPR을 사용하여 일부 면역 세포의 표면에있는 단백질에 대한 지침을 제공하는 CCR5로 알려진 유전자를 삭제했습니다. HIV는이 단백질을 세포 내로 들어가기위한 "포트"로 사용합니다.
CCR5 유전자에 자연적으로 돌연변이가있는 사람들의 소수는 HIV 감염에 내성이 있습니다.
더욱이, 베를린 환자와 런던 환자로 알려진 HIV에서 "치료 된"것으로 생각 된 세계 유일의 두 사람은 자연적인 CCR5 돌연변이를 가진 기증자로부터 골수 이식을받은 후 몸에서 바이러스가 제거 된 것으로 보입니다. .
그러나이 특정 돌연변이를 가진 골수 기증자를 찾기가 어려울 수 있기 때문에 연구진은 유전자 편집 된 기증자 세포가 동일한 효과를 가질 수 있다고 가정했다.
환자가 이식을 받은지 1 개월 후 그의 백혈병은 완전히 완화되었다. 테스트 결과 유전자 편집 줄기 세포가 그의 몸에서 자라서 혈액 세포를 생산할 수있는 것으로 나타났습니다. 이 유 전적으로 편집 된 세포는 환자가 따라온 19 개월 동안 환자의 신체에 지속되었습니다.
또한 연구원들은 CRISPR 유전자 편집의 "표적 외"효과를 보지 못했습니다. 즉, 도구가 의도하지 않았거나 문제를 일으킬 수있는 장소에서 유전자 변화를 도입하지 않았 음을 의미합니다.
그러나 환자가 연구의 일환으로 HIV 약물에 대한 대화를 잠시 중단했을 때 바이러스 수준이 증가하여 체내에서 약물 복용을 다시 시작해야했습니다. 이 반응은 약물을 복용하지 않고 HIV를 유지할 수 있었던 베를린 및 런던 환자의 반응과는 달랐습니다.
베이징 환자의 낮은 반응은 유전자 편집 과정이 그리 효율적이지 않았기 때문에 발생했을 가능성이 있습니다. 다시 말해, 연구자들은 모든 공여자 세포에서 CCR5 유전자를 삭제할 수 없었습니다.
그러나 북경 대학교의 세포 생물학 교수 인 홍 쿠이 덩 (Hongkui Deng) 연구진은 HIV에 대한 "이 전략이 유전자 치료에 유망한 접근법이라고 믿는다"고 말했다.
유전자 편집 과정을 개선 할 수있는 한 가지 방법은 체내에서 어떤 세포 유형을 형성 할 수있는 소위 다 능성 줄기 세포로 시작하는 것이라고 Deng은 말했다. 연구원들은 CCR5를 비활성화하기 위해 CRISPR로이 세포들을 편집 한 다음, 세포를 골수 이식에 사용되는 혈액 줄기 세포가되도록 동축합니다. 이 전략은 편집 된 CCR5 유전자를 갖는 다수의 공여자 세포를 초래할 수 있다고 Deng은 말했다.
이 유형의 유전자 요법 치료는 환자가 골수 이식이 필요했기 때문에 가능했기 때문에 현재 HIV 바이러스 환자에게 적용 할 수있는 것은 아닙니다.
Adalja는 Live Science와의 인터뷰에서“이들은 HIV에 감염된 사람이 아니다”고 말했다. "이들은 HIV가 있고 골수 이식이 필요한 사람들입니다." Adalja는 골수 이식이 위험한 절차가 될 수 있다고 덧붙였다.
CCR5 돌연변이가 HIV에 대해 보호되지만, 일부 연구에 따르면 유전자 변형은 다른 유해한 영향을 미칠 수 있습니다. 예를 들어, 올해 초에 발표 된 연구에 따르면 자연적인 CCR5 돌연변이는 조기 사망 위험 증가와 관련이 있습니다. 그러나 연구원들은 HIV 치료를 통해 혈액 줄기 세포에서만 CCR5 유전자를 변형 시키며 이는 신체의 다른 조직에서 CCR5 유전자에 영향을 미치지 않습니다.
펜실베이니아 대학교 페럴 만 의과 대학의 세포 면역 요법 센터 소장 인 칼 준 박사는 이번 연구에 수반 된 사설에서 HIV에 대한 CRISPR을 이용한 향후 연구는 더 오랜 기간 동안 참가자를 따라야한다고 말했다. 암과 같은 치료법이 나타나려면 몇 년이 걸릴 수 있습니다. 새로운 연구에 참여하지 않은 June은 CRISPR이 아닌 HIV에 대한 유전자 치료를 이전에 수행했습니다.
